艾森醫(yī)藥自主研發(fā)的國家1.1類創(chuàng)新藥AC0058于12月3日獲得美國FDA批準(zhǔn)，將在美國開展I期臨床研究。AC0058為一全新機(jī)制小分子化合物，通過特異性抑制B淋巴細(xì)胞和其它炎癥細(xì)胞的關(guān)鍵調(diào)節(jié)分子布魯頓酪氨酸激酶(BTK)，用于治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等自身免疫性疾病。該項目也是“十二五新藥創(chuàng)制重大專項”課題項目之一。

自身免疫性疾病與腫瘤并列為當(dāng)今醫(yī)學(xué)界研究和關(guān)注的兩大熱點(diǎn)和難點(diǎn)。但是由于自身免疫性疾病的復(fù)雜多樣性及長病程的特點(diǎn)，在藥物的療效及安全性方面提出了更高的要求，因此此類疾病藥物的開發(fā)比腫瘤藥物更具有挑戰(zhàn)性。當(dāng)前，自身免疫性疾病市場主要由單克隆抗體藥物所統(tǒng)治，包括最暢銷的Humira（修美樂，2014年全球銷售額125億美元）以及Enbrel（恩利，2014年銷售額85億美元）。2010年8月，美國FDA批準(zhǔn)的單抗Benlysta是50多年來首次獲批的紅斑狼瘡治療新藥。但是這些藥物都是價格昂貴的注射制劑；而作為口服小分子藥物的BTK抑制劑，將為這一領(lǐng)域提供一個非常有價值的替代選項。在臨床前研究中，AC0058顯示出了非常好的治療效果和安全性，如果開發(fā)成功，它將為自身免疫性疾病的病人帶來新的希望。

艾森自主研發(fā)的艾維替尼（第三代EGFR抑制劑）2014年分別獲得了中國CFDA和美國FDA的批準(zhǔn)進(jìn)入臨床研究，目前進(jìn)展順利；AC0058是艾森又一個獲美國FDA批準(zhǔn)進(jìn)入臨床的創(chuàng)新藥物。這既是艾森創(chuàng)新藥物國際化的又一重要成果，也說明艾森在創(chuàng)新藥物研發(fā)上的高標(biāo)準(zhǔn)和高質(zhì)量贏得了國際認(rèn)可。