日前，啟明創(chuàng)投投資企業(yè)、專注前沿基因治療領(lǐng)域的全球化創(chuàng)新型企業(yè)信念醫(yī)藥集團(tuán)（Belief BioMed，BBM，下稱“信念醫(yī)藥”）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）授予其基因治療藥物BBM-H901注射液先進(jìn)治療藥物分類認(rèn)證（Advanced Therapy Medicinal Product, ATMP），用于治療血友病B。

BBM-H901注射液由信念醫(yī)藥自主研發(fā)和生產(chǎn)，是一款攜帶優(yōu)化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表達(dá)盒的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因治療藥物。歐洲藥品管理局作為制定全球藥品監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的重要力量，授予信念醫(yī)藥該項(xiàng)認(rèn)證，意味著這一突破性研發(fā)成果再次獲得監(jiān)管機(jī)構(gòu)的肯定，公司亦將藉此進(jìn)一步推進(jìn)全球化戰(zhàn)略以及獲得歐洲市場(chǎng)認(rèn)可。

根據(jù)歐盟規(guī)定，EMA一般將ATMP授予基于基因、組織或體細(xì)胞的療法，這些療法有望為人類疾病或損傷帶來突破性的治療方案。通過ATMP的主要權(quán)益包括：EMA為認(rèn)證產(chǎn)品的開發(fā)、臨床以及生產(chǎn)提供一系列監(jiān)管指南和激勵(lì)措施，其中還包括降低科學(xué)咨詢等相關(guān)費(fèi)用。  

作為信念醫(yī)藥的重磅產(chǎn)品之一，BBM-H901注射液已經(jīng)取得諸多矚目成績(jī)，其臨床潛力與學(xué)術(shù)價(jià)值得以持續(xù)印證和彰顯：該款藥物先后被納為中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）突破性治療藥物（BTD）品種和新藥上市申請(qǐng)（NDA）優(yōu)先審評(píng)品種；獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥認(rèn)定（ODD）以及兒科罕見病資格認(rèn)定（RPDD）；研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）結(jié)果發(fā)表于國(guó)際權(quán)威期刊《柳葉刀-血液病學(xué)》和《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》，并在2024國(guó)際血栓與止血學(xué)會(huì)（ISTH）大會(huì)進(jìn)行展示。